主要治疗方法

AL（历史上称为原发性）淀粉样变的治疗通常是化疗。根据患者的参与程度、是否符合特定的治疗方案和患者的意愿，对每个患者进行个性化的治疗决定。

多年来，美法兰（也被称为alkeran）是一种化疗药物，一直是治疗的首选。它是给定的。静脉注射或以药丸形式注射。静脉注射美法兰，然后进行患者自身（“自体”）的干细胞移植，对一些患者推荐先前收集的外周血干细胞。干细胞是骨髓中的细胞，所有的血细胞都是由它发育而来。这种治疗旨在消除产生淀粉样蛋白轻链的有缺陷的浆细胞。这将有助于重建健康的骨髓，并有望阻止淀粉样蛋白轻链蛋白的进一步产生。这种积极的治疗是波士顿医疗中心淀粉样变中心正在进行的临床试验的一部分。先前服用药物形式的美法兰并不一定使患者不适合接受其他治疗。

美法兰单用或与类固醇地塞米松合用，对某些患者也是有效的。

治疗AL淀粉样变性的免疫调节药物（来那度胺和泊马度胺）和蛋白酶体抑制剂（硼替佐米、卡非佐米和伊唑唑米）正在开发中，并已在该中心进行临床试验澳门威尼斯人注册网站研究。目前，单克隆抗体daratumumab和isatuximab的临床试验正在进行中。这两种疗法在治疗多发性骨髓瘤方面都取得了成功。

在AA（历史上称为继发性）淀粉样变性中，治疗取决于潜在疾病。控制慢性感染或炎症性疾病是淀粉样蛋白形成的重要原因。药物或手术治疗可用于实现这一目标。此外，秋水仙碱有时也被开处方。

对于遗传性ATTR淀粉样变，治疗方法是肝移植。由于导致遗传性淀粉样变性的转甲状腺素蛋白是在肝脏中产生的，因此替换这个器官就消除了突变蛋白产生的来源。一个新的肝脏只能产生正常的甲状腺转甲素。2018年，3种新药的3个大型临床试验发表在著名的《新英格兰医学杂志》上，均显示出对ATTR淀粉样变性的益处。同样，布鲁里大学淀粉样变中心的内科科学家和患者参与了每一项试验。这些试验的数据足以允许FDA批准patsaran或OnpattroTM （Alnylam Pharmaceuticals）和intertersen或TegsediTM （Ionis/Akcea Therapeutics）作为ATTR淀粉样变性的首批治疗药物。这两种药物都被批准用于遗传性ATTR （hATTR或ATTRm）淀粉样变并伴有神经病变。在我们的中心，我们使用口服药物二氟尼柳作为减缓ATTR淀粉样变进展的一种手段，这种药物虽然有效且便宜，但许多患者不能耐受。我们正在等待FDA对2018年报告的第三个新药tafamidis （VyndaqelTM, Pfizer, Inc.）的澳门威尼斯人注册行动，该药物将寻求批准ATTR淀粉样变合并心肌病，并为这些患者提供所需的治疗。

ATTR-野生型（历史上被称为老年/年龄相关）淀粉样变性是相当常见的，与正常的转甲状腺素蛋白有关，其错误折叠导致淀粉样心肌病。目前正在使用早期发现和支持性治疗。我们也使用双氟尼柳，EGCG（绿茶提取物）和临床试验治疗这种类型的淀粉样变性。

支持治疗

支持治疗是为了缓解淀粉样蛋白沉积在各器官引起的特定问题和症状而采取的措施，对所有淀粉样蛋白类型都非常重要。例如，如果心脏或肾脏受到影响，患者可能需要服用利尿剂（水排泄丸），限制饮食中的盐量，或穿弹性长袜并抬高腿部以帮助减轻肿胀。当胃肠道受到影响时，可以尝试改变饮食和某些药物来缓解腹泻和胃饱足的症状。这些和其他支持性治疗增加了许多淀粉样变患者的寿命和生活质量。

治疗的副作用？

询问治疗的副作用很重要。所有的药物都有副作用，与药物相关的风险必须与预期的益处一起评估。你的医生会确保你被告知为你推荐的治疗的风险和好处。

预后如何？

“预后”是对疾病未来病程的评估，淀粉样变性的预后因人而异。这取决于淀粉样变性的类型、受累的特定器官系统和受累的程度。这种疾病的确切病程是无法预测的。随着临床澳门威尼斯人注册网站研究导致治疗方法的改进，前景一年比一年好。部分患者病情缓解，主要器官系统改善。我们治疗的目标是治愈，如果不是诱导“持久”或长期缓解。

淀粉样蛋白患者应该遵循特殊的饮食吗？

遵循营养均衡的饮食是很重要的。通常有必要进行一些饮食改变，以帮助缓解症状或保持体重。对于患有肾脏或心脏疾病的患者尤其如此。任何认为必要的饮食改变将在评估期间讨论。

应该限制体育活动吗？

如果出现疲劳或呼吸短促，休息是很重要的。患者不应强迫自己或尝试超出医生建议的剧烈活动。正常的日常活动可以照常进行。通常病人可以继续工作，并被鼓励这样做。