转甲状腺素淀粉样变合并心肌病患者的Vutrisiran

最近发表在NEJM上的HELIOS B试验揭示了ATTR淀粉样变合并心肌病（ATTR- cm）患者的有希望的结果。Vutrisiran是一种尖端的siRNA疗法，与安慰剂相比，它显著降低了死亡和心脏事件的风险。在36个月的时间里，Vutrisiran的步行距离和生活质量也有所改善。这些发现突出了atr - cm管理的潜在突破。